2026 年 1 月 14 日，美国食品药品监督管理局（FDA）与欧洲药品管理局（EMA）联合发布一套关于药物开发中良好人工智能实践的 10 项指导原则。这是两大监管机构在数月协作后推出的共同框架，旨在为 AI 在药物研发各阶段生成证据提供指引。

十项原则的取向

据公开信息，这 10 项原则覆盖从「以人为本的设计」到「清晰的治理与问责」等多个维度，其核心取向可以概括为三点。

其一，AI 的定位是辅助而非替代。原则强调人在决策中的最终角色，AI 输出应支持而非取代专业判断。

其二，全生命周期管理。原则要求在数据、模型、应用与结果解释的各个环节建立可追溯的记录，而非仅关注最终输出。

其三，风险相称。原则按 AI 用途的风险程度设定不同的证据与验证要求，避免「一刀切」。

为什么监管机构要联合发布

FDA 与 EMA 的联合动作，反映的是药品研发全球化的现实。同一款药物往往同时在多个法域申报，若各监管机构的 AI 要求彼此冲突，企业将面临重复验证的成本。共同原则的价值在于提供一套可复用的「最低共识」。

这也延续了近年在 AI 治理上「先软法、后硬法」的路径：先由监管机构发布原则性指引，待实践成熟后再形成有约束力的规则。

对医药 AI 企业的含义

第一，证据生成的可解释性。 若 AI 参与临床前研究或数据分析，其方法、数据来源与验证过程需可被审评机构理解。参见AI 应用伦理与安全指引。

第二，数据治理的前置化。 药物研发涉及大量受试者与患者数据，数据出境的合规要求尤为严格。参见个人信息出境认证办法与数据合规风险清单。

第三，双法域申报的差异管理。 尽管 FDA 与 EMA 发布了共同原则，但各自的审评流程与高风险分类仍有差异。同时面向中、美、欧市场的企业，需要一套可映射的多法域合规方案，参见多法域合规。

第四，与国内监管的衔接。 国内药监部门亦在推进「人工智能+药品监管」，监管科学的方向与境外机构趋同，参见「人工智能+药品监管」实施意见。

实务建议

医药 AI 企业可以把这套原则作为内部研发流程的自查框架：在项目立项阶段标注 AI 用途与风险等级，在数据环节建立授权链条台账，在模型环节留存验证记录，在输出环节设置人工复核节点。涉及跨境研发合作的，还应提前评估数据出境路径，参见数据合规服务与跨境数据服务。

监管科学对 AI 的接纳，是医药行业的重要机会窗口。但窗口的通行证不是模型性能，而是可验证、可解释、可追溯的治理能力。

本文依据 FDA 与 EMA 联合发布的《药物开发中良好 AI 实践指导原则》及公开报道编写，仅供参考，不构成法律意见。